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新基因疗法有助治疗早衰症

2019-12-18 10:05 | 来源:未知 | 责任编辑:本站编辑

早衰症是一种罕见的遗传性疾病,患者从婴儿时期就开始衰老,最终因动脉硬化或心脑血管疾病而死亡,目前尚无有效治疗方法。一项国际研究最新发现,一种基因疗法或许可以成为治疗早衰症的新选择。

瑞典卡罗琳医学院和意大利癌症研究基金会米兰分子肿瘤学研究所的研究人员日前在英国《自然·通讯》杂志上发表论文报告说,他们对患者细胞的研究和动物实验结果表明,反义寡核苷酸疗法可以改善早衰症病人的状况,延长他们的寿命。

早衰症与早衰蛋白相关,早衰蛋白是人体内“核纤层蛋白A”基因突变产生的,这种突变会对细胞分裂造成影响。反义寡核苷酸是一种人工合成的脱氧核糖核酸(DNA)片段,通过碱基互补配对原则识别靶基因,并通过阻止后者转录与翻译来消除或减少病变基因。

研究人员通过研究早衰症儿童的细胞样本后发现,这些细胞染色体末端的端粒功能受损,并聚集了一些与端粒相关的非编码核糖核酸(RNA)。端粒是人体细胞染色体上的一种结构,它好比鞋带两头防止磨损的“保护帽”,对保持染色体的稳定十分重要。

在正常细胞中端粒会随着细胞分裂而逐渐缩短,因此端粒也被认为与人体寿命相关。研究人员通过添加反义寡核苷酸疗法靶向降低了这类核糖核酸的水平后,结果发现样本的细胞分裂趋向正常。

在小鼠实验中,对患有早衰症的小鼠使用反义寡核苷酸疗法后,研究人员将小鼠的最高寿命和平均寿命分别提高了44%和24%。(罗国芳)

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